Colangite biliare primaria, FDA concede approvazione accelerata per il farmaco Ocaliva® (acido obeticolico)

Intercept Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha stabilito l’approvazione accelerata del farmaco Ocaliva® (acido obeticolico) per il trattamento della colangite biliare primaria (PBC). Ocaliva è un agonista del cosiddetto ‘recettore farnesoide X’ (FXR), che svolge un ruolo essenziale nella regolazione degli acidi biliari. L’approvazione accelerata concessa dalla FDA si fonda sugli effetti benefici dimostrati dal farmaco nella riduzione della fosfatasi alcalina (ALP). Il trial clinico POISE ha valutato la sicurezza e l’efficacia del trattamento con il farmaco Ocaliva nei pazienti affetti da PBC ed è stato approvato il suo utilizzo in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con risposta inadeguata all’UDCA, o singolarmente in quei pazienti che non sono in grado di tollerare lo stesso UDCA. I risultati dello studio hanno mostrato che attraverso il trattamento con Ocaliva, sia ad una dose di 10 mg/die che ad una dose di 5 mg/die portata successivamente a 10 mg/die, sono stati raggiunti gli endpoint primari del trial clinico, ottenendo una riduzione dei livelli di ALP sierici di 1,67 volte rispetto al limite superiore di normalità e livelli di bilirubina normali dopo 12 mesi di terapia. Il prurito è stato l’effetto collaterale più frequentemente riscontrato associato al trattamento con Ocaliva. In un gruppo di pazienti trattati con Ocaliva ad una dose iniziale di 5 mg/die e in seguito portati ad una dose di 10 mg/die, solo un paziente ha interrotto lo studio a causa del prurito; l’efficacia è sostanzialmente risultata equivalente a quella osservata nei pazienti che hanno iniziato la terapia alla dose di 10 mg/die. I pazienti affetti da PBC spesso presentano iperlipidemia con elevati livelli di colesterolo nel sangue. Nei pazienti trattati con Ocaliva è stata osservata anche una riduzione dei livelli sierici di high density lipoprotein-cholesterol (HDL-C). L’acido obeticolico rappresenta la prima nuova terapia per questa rara condizione in quasi 20 anni. Ulteriori studi di conferma verranno condotti per valutare la capacità di tale medicinale di determinare un miglioramento dei sintomi della PBC e un aumento del tasso di sopravvivenza dei pazienti.

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